Seltene Krankheiten

Am 28. Februar ist der Tag der seltenen Erkrankungen. Insgesamt sind rund 8.000 seltene Erkrankungen bekannt. Gegen seltene Krankheiten stehen derzeit in Europa fast 130 Arzneimittel zur Verfügung.

 

Dazu sagte Birgit Fischer, Hauptgeschäftsführerin Verband der forschenden Pharmaunternehmen (vfa): „Dass wir in der Behandlung seltener Erkrankungen vorankommen, ist das Verdienst Vieler. Patienten haben klar gemacht, d ass sie nicht das Stiefkind der Medizin bleiben wollen. Die Politik hat Anreize geschaffen, zielgerichtet Medikamente gegen seltene Erkrankungen zu entwickeln. Zahlreiche Pharma- und Biotech-Unternehmen haben immer konkreter Krankheitsursachen analysiert und Therapiemöglichkeiten entwickelt. Wir kommen also voran, sind aber noch längst nicht am Ziel!“.

 

Dr. Norbert Gerbsch, stellvertretender Hauptgeschäftsführer des Bundesverbandes der Pharmazeutischen Industrie (BPI) sagte: „Die pharmazeutischen Unternehmen, die im Bereich seltener Erkrankungen forschen und entwickeln, investieren über einen mitunter 15 Jahre langen Zeitraum Millionenbeträge bis zur Marktreife neuer Arzneimittel. Dennoch besagt der Bericht der EU-Kommission, dass angesichts der rund 8.000 seltenen Erkrankungen mit Orphan Drugs erst ein Prozent dieser Leiden medikamentös behandelbar ist. Wir werden uns also auch weiterhin besonders für die verbesserten Diagnose- und Therapieoptionen durch Arzneimittel für seltene Erkrankungen engagieren“.

 

Als seltene Krankheit (auch orphan disease; englisch; orphan „Waise“, disease „Krankheit“) wird eine Krankheit bezeichnet, die so selten auftritt, dass sie in der Praxis eines Allgemeinmediziners in der Regel höchsten einmal pro Jahr vorkommt. In der EU dürfen nicht mehr als fünf Patienten unter 10.000 Personen betroffen sein, um unter die Definition seltene Krankheit zu fallen.

 

Nach Schätzungen sind in Deutschland etwa 4 Millionen Menschen von einer seltenen Krankheit betroffen. Die meisten dieser Krankheiten sind auf einen Gendefekt zurückzuführen, doch es gibt auch extrem seltene Infektionskrankheiten oder Autoimmunkrankheiten oder seltene Krebsformen. Die Namen der meisten dieser Krankheiten sind vielen Menschen nicht geläufig. Bekannt sind aber inzwischen Mukoviszidose, Huntington (unkontrollierte und übertriebene Bewegungen) oder Progerie, das frühzeitige Altern. Das Berliner Centrum für Seltene Krankheiten ist bei der Charité angesiedelt.

 

Ein Beitrag für Medieninfo Berlin von Edelgard Richter / Dela Press.